真实世界数据用于药品医保决策的实践与建议
🏢 Novartis（诺华制药）
医药监管
✅ 已完成
📅 2024-04 ~ 2024-09
项目背景与目标
诺华制药委托研究，以siRNA降胆固醇创新药英克司兰钠（Inclisiran，乐可为®）的医保准入为应用场景，系统梳理全球RWD在HTA与医保决策中的应用实践（附条件报销、再评价、按效果付费三大场景），分析中国RWD应用现状与挑战，并提出利用RWD推动英克司兰钠进入国家医保目录的具体建议。项目同步包含中新卫经专家交流活动策划与执行。
原始文档
核心结论
1
RCT局限性推动RWD成为HTA重要补充工具
传统RCT在严格控制条件下进行，样本量有限，随访周期短，无法全面反映真实临床环境中的患者表现，在罕见病、肿瘤、慢病长期管理等领域尤为明显。RWD（来源于电子病历、医保理赔、患者注册库等）可填补RCT证据空白，成为医保准入决策的关键补充依据。
2
国际形成三大RWD医保应用场景，中国尚处起步阶段
全球主流HTA机构已将RWD系统整合到三大应用场景：①附条件报销（美国Medicare CED、法国ATU）——准入时证据不足则附条件纳入，同步收集RWD；②再评价（加拿大CADTH、法国HAS、澳大利亚PBAC）——定期或有新证据时重新评估；③按效果付费（诺华Kymriah、Entresto案例）——实际疗效与支付挂钩。中国相关制度仍以海南乐城先行试点为主，尚未形成全国性机制。
3
英克司兰钠面临传统价值评估体系不完善的准入风险
英克司兰钠2023年8月获批，为全球首创siRNA降胆固醇药物，一年两针、依从性显著优于每日口服药。但与传统他汀类相比价格较高，在现有价值评估体系下存在因长期依从性优势和心血管预防价值被低估而被迫大幅降价的风险。RWD可为其长期价值提供真实临床证据支撑。
4
中国RWD基础设施建设加速，政策窗口期明确
国家在"健康中国2030"和"十四五"框架下大力推进健康信息化，电子病历、医保理赔数据、区域健康大数据平台建设持续推进。创新支付模式（附条件报销、按效果付费）已在部分试点中出现，为RWD介入医保决策提供了明确的政策窗口。
针对英克司兰钠的实践建议
- 建立全面RWD采集机制 — 与重点医院合作系统追踪用药效果；结合智能设备/APP扩展患者数据采集维度
- 加强RWD分析能力 — 引入AI/机器学习深挖数据，构建药物经济学模型展示长期成本效益（降低住院率、预防心血管事件）
- 开展创新支付模式 — 探索按效果付费（疗效未达标则退款）、风险共担合同，降低医保支付方不确定性
- 强化医疗机构合作 — 与医院建立数据合作并提供数据管理技术支持，确保数据质量和覆盖面
可引用数据
英克司兰钠
全球首创siRNA降胆固醇药物，一年两针，2023年8月获批中国上市
国家药监局 · 2023
37%
加拿大CADTH初次药品报销审查中包含RWE的比例（177次初次提交，2017-2021）
CADTH分析 · 2021
42%
CADTH罕见病药品审查中包含RWE的比例
CADTH分析 · 2021
47.5万美元
诺华CAR-T疗法Kymriah定价，按效果付费——治疗1个月无应答则不收费
Novartis/FDA · 2017
国际应用场景对标
| 场景 | 代表国家/机构 | 核心机制 | RWD作用 |
|---|---|---|---|
| 附条件报销 | 美国Medicare（CED）、法国（ATU） | 准入时附条件，同步收集RWD再评估 | 扩大准入同时控制不确定性风险 |
| 再评价 | 加拿大CADTH、法国HAS、澳大利亚PBAC | 5年周期或有新证据时重新评估 | 动态调整报销范围和价格 |
| 按效果付费 | 美国（Kymriah、Entresto） | 实际疗效与支付挂钩，未达标退款/降价 | 追踪患者真实结局支持合同履约 |
知识提炼
分析框架
研究发现