中国罕见病患者组织开展患者登记和患者调研的行业研究报告
🏢 蔻德罕见病中心（CORD）
医药监管
已完成
📅 2022-01 ~ 2022-11
核心结论
1
全国100+罕见病患者组织能力评估：多数处于初级阶段
研究系统评估了全国超过100个罕见病患者组织的能力水平，发现大多数组织成立时间不足5年、全职人员少于3人、资金来源以药企捐赠为主，缺乏稳定的组织架构和专业能力。
2
患者登记库建设现状：仅约20%患者组织建有规范登记库
大多数患者组织虽有微信群等非正式患者联络机制，但仅约20%建立了包含患者基本信息、诊断状态、用药情况的结构化数据库。数据格式标准不统一、隐私保护规范缺失是主要问题。
3
患者调研能力三大短板：问卷设计/伦理/数据分析
问卷设计：多数组织自行设计问卷，缺乏效度验证；伦理审批：不清楚何时需要IRB审批，如何向医院申请协作；数据分析：基本仅能做频率分析，无法开展多变量或生存分析，研究质量难以达到政策倡导所需的证据水平。
4
建议：建立罕见病患者组织能力建设支持平台
蔻德CORD可牵头建立全国性患者组织能力建设平台，提供：①标准化患者登记工具包（含数据字典和隐私协议模板）；②患者调研方法论培训课程；③与高校/研究机构的研究合作对接服务；④行业研究成果共享，提升整体数据质量和政策倡导效力。