中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告
🏢 蔻德罕见病中心（CORD）
医药监管
已完成
📅 2024-01 ~ 2025-06
核心结论
1
PID患者确诊严重滞后：确诊前平均重症感染3次以上
原发性免疫缺陷病（PID）因缺乏公众和医生认知，确诊前患者通常已历经多次危及生命的重症感染（肺炎、败血症等）。中国PID患者平均确诊延迟5年以上，儿科早筛体系缺失是主要原因。
2
核心未满足需求：IVIG/SCIG产品严重短缺
免疫球蛋白替代治疗（IVIG/SCIG）是PID最基础的治疗手段，但中国人均采浆量约8ml/人，远低于美国50ml/人的水平，导致血液制品（特别是IVIG）在各地反复出现临床缺货。患者无法获得规律治疗。
3
血液制品制度性短缺的深层原因
中国血浆采集受到献血法的多重限制（无偿献浆制度下采浆成本高于商业运营），单采血浆站数量不足（约570家，德国约200家但供欧洲）、分布不均，导致产能长期无法满足临床增量需求。
4
建议：将PID纳入罕见病重点保障，同步扩大免疫球蛋白供给
建议将PID纳入国家罕见病重点保障清单；推动IVIG/SCIG纳入省级重点保障药品目录；放开单采血浆站建设限制，引入商业机制提升采浆效率；同步与国际血液制品企业谈判引进产品，缓解短期供应压力。