罕见病患者组织数据登记与调研能力建设研究及资源平台
🏢 武田（Takeda）
医药监管
✓ 已完成
📅 2023-04 ~ 2023-10
项目背景与目标
武田中国委托 ASK 开展两项相关工作：①行业调研报告——梳理国内罕见病患者组织在数据登记和专题调研方面的现状与挑战，并提出行业建议；②资源平台设计——为武田支持建立的”患者组织患者管理指南资源平台”网站设计自我测评工具和指南内容框架，赋能患者组织提升数据管理能力。
原始文档
本地路径：E:\OneDrive\ASK文档库\02_项目档案\研究咨询\2023_罕见病患者组织能力建设_武田
核心结论
1
国内130家罕见病患者组织中，3/4有过数据登记实践，但质量层次不齐
截至2023年，国内名称固定、活动规律的罕见病患者组织已有130家。其中四分之三开展过患者数据登记工作，37家曾开展患者调研项目，数据质量较以往有显著提升。但主要问题包括：数据收集维度不全面（缺经济负担、生命质量等维度）、质量参差不齐（缺标准化流程和数据审核）、调研成果缺乏持续性和有效传播渠道。
2
患者登记和调研数据是推动医保政策、诊疗指南的关键证据来源
罕见病因患者人数少、临床证据获取困难，患者组织收集的真实世界数据对于：①推动疾病纳入罕见病目录；②为医保谈判提供患者经济负担证据；③影响临床指南制定；④吸引企业布局罕见病领域均有不可替代的价值。蔻德罕见病中心等平台型机构和武田制药等企业是主要的能力赋能方。
3
资源平台设计：自我测评工具 + 分级指南，覆盖登记规划/问卷设计/数据隐私/成果传播
为武田设计的"患者组织患者管理指南资源平台"包含数据登记指南、患者调研指南、隐私保护指南三大模块，以及"患者登记测评"和"调研开展测评"两套5题自我测评工具。测评结果自动生成雷达图（数据全面性/质量管理/隐私管理/数据应用四维评分），并智能推荐相应的指南章节，实现差异化赋能。